Résultats précoces de l'essai international sur les cellules souches pour RRMS Réduction des rechutes, moins d'invalidité | de transplantation de cellules souches autologues pour la SEP rémittente, montrent des poussées réduites et moins d'incapacités chez les transplantés un et trois ans après le traitement, comparé à la prise de médicaments.

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Anonim

23 mars 2018

De nombreuses personnes atteintes de sclérose en plaques rémittente (SEP-RR) se portent bien avec les médicaments modificateurs de la maladie. Pour ceux qui ne le font pas, l'intérêt pour les greffes de cellules souches - soit pour "redémarrer" le système immunitaire ou pour réparer la myéline endommagée - a augmenté ces dernières années.

Dans l'essai MIST, les résultats préliminaires ont été publié le 18 mars à la Société Européenne de Transplantation Os et Moelle à Lisbonne, au Portugal, la greffe autologue de cellules souches hématopoïétiques (AHSCT) - le type de thérapie par cellules souches qui "redémarre" le système immunitaire - semble être largement supérieure à la pharmacothérapie La population étudiée

Les résultats présentés à Lisbonne sont issus des trois premières années d'une étude qui doit suivre les personnes inscrites pour cinq ans, et sont donc considérées comme préliminaires.

Voici quelques-uns des détails de la Essai MIST:

110 personnes atteintes de SEP rémittente active ont été recrutées et assignées au hasard pour recevoir soit des TSHA, soit des médicaments modificateurs de la maladie.

  • L'essai a eu lieu à Chicago; Sheffield, Angleterre; Uppsala, Suède; et São Paulo, Brésil
  • En l'espace d'un an, une seule personne ayant subi une greffe de cellules souches avait rechuté, alors que 39 rechutes sont survenues dans le groupe prenant des médicaments contre la SP.
  • Après trois ans, 6% le groupe des cellules souches a connu une progression de l'incapacité, alors que 60% des personnes recevant un traitement pharmaceutique ont vu leur degré d'invalidité s'aggraver.
  • Certaines personnes dont le niveau d'incapacité a progressé dans le volet traitement de l'étude ont ensuite été transférées
  • Aucun effet secondaire significatif n'a été rapporté dans le groupe AHSCT.
  • «Nous sommes très excités par ces résultats extrêmement encourageants», explique Basil Sharrack, MD, Ph.D., professeur honoraire. de neurologie clinique et de neurologue consultant au Royal Hallamshire Hospital de Sheffield, chercheur principal au Sheffield Biomedical Research Centre et co-investigateur de l'étude MIST.

Que signifie «Redémarrer» l'immunité? Système?

Dans la SP, le système immunitaire d'une personne attaque le système nerveux, en particulier la matière grasse protectrice appelée myéline qui entoure les fibres nerveuses du système nerveux central.

Cela peut endommager les nerfs et les tissus cicatriciels.

La combinaison de nerfs endommagés et de signaux nerveux perturbés peut causer des symptômes tels que fatigue, engourdissement, douleur, faiblesse musculaire, difficulté à marcher et incapacité de contrôler la vessie ou la vessie.

L'essai MIST a utilisé un processus en trois étapes pour reconstruire le système immunitaire des participants dans le but de les ramener à leur état antérieur à la SEP.

Les propres cellules souches de la personne sont prélevées dans le sang et les os moelle, congelés et conservés.

  • Une chimiothérapie à haute dose est utilisée pour éliminer le système immunitaire.
  • Les cellules souches sont décongelées et remises dans la circulation sanguine de la personne pour commencer à construire un nouveau système immunitaire manière saine, protéger
  • Le rétablissement d'une greffe de cellules souches prend du temps, le patient restant généralement à l'hôpital pendant des semaines ou même des mois après la transplantation; Selon la National Multiple Sclerosis Society, la reconstruction complète du système immunitaire prend de trois à six mois.

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Transplantations de cellules souches pour la SEP: l'essai HALT-MS se prépare pour sa prochaine phase MIST est un pas dans la bonne direction, mais ne répond pas à une question clé

Selon Jeffery Cohen, MD, professeur à la Cleveland Clinic Lerner College of Medicine et directeur de la thérapeutique expérimentale au Centre Mellen de la Cleveland Clinic Traitement de la sclérose et de la recherche, MIST est un pas dans la bonne direction, mais à son avis, pas entièrement satisfaisant.

Dr. Cohen a été l'un des organisateurs d'une conférence internationale sur la thérapie cellulaire pour la SEP qui a rassemblé plus de 70 des plus grands experts mondiaux dans ce domaine à l'automne 2015. Les participants ont passé en revue les résultats de thérapies cellulaires spécifiques. quels essais cliniques sont nécessaires pour déterminer l'approche la plus prometteuse pour le traitement de la SEP.

Dans le numéro du 21 juillet 2017 de la revue

Brain , les organisateurs, dont Cohen, ont publié un article qui recommandait la prochaine étapes pour la thérapie cellulaire dans MS. "Nous avons recommandé un essai randomisé de AHSCT, que cette étude a fait. C'est un plus. Cependant, cette étude n'a pas comparé AHSCT aux thérapies les plus efficaces pour MS. Seuls 22 patients sur 55 dans le bras de contrôle ont été traités avec l'un des thérapies hautement efficaces MS, natalizumab [Tysabri], "dit Cohen.

" Le reste a été traité avec dimethyl fumarate [Tecfidera], fingolimod [Gilenya], interféron bêta [Avonex, Rebif, Betaseron, Extavia], ou l'acétate de glatiramère [Copaxone, Glatopa], qui ne sont pas très puissants, ou avec la mitoxantrone [Novantrone], qui est plus puissant mais est rarement utilisé maintenant en raison d'une néoplasie secondaire "Ainsi, l'étude MIST n'a pas abordé la question clé: Comment comparer AHSCT à la meilleure thérapie approuvée disponible dans la SEP?"

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