Un comité consultatif de la Food and Drug Administration américaine se réunira jeudi pour envisager l'approbation du premier médicament pour traiter le syndrome de fatigue chronique. Les experts discuteront de la les risques et les avantages associés à l'administration intraveineuse de rintatolimod (marque proposée Ampligen). Le fabricant du médicament, Hemispherx Biopharma de Philadelphie, n'a pas réussi à obtenir l'accord de la FDA en 2009 pour des raisons de méthodologie d'étude.
Les experts ont déclaré qu'ils accepteraient un traitement pour la fatigue chronique, une maladie invalidante qui affecte 4 millions d'Américains. surtout des femmes. Il n'y a pas de remède, mais le médicament semble réduire les symptômes chez certains patients.
«Cela semble aider au moins un sous-groupe de patients de façon significative, pour d'autres, il n'y a pas de réponse significative», a déclaré K. Kimberly McCleary. , président de l'Association américaine pour la fatigue chronique et le syndrome de la dysfonction immunitaire
"Ce médicament a été étudié dans le syndrome de fatigue chronique depuis la fin des années 1980, donc il existe depuis longtemps", a ajouté McCleary. Nancy Klimas, professeur de médecine au Collège de médecine ostéopathique de l'Université Nova Southeast à Fort Lauderdale, en Floride, qui fait partie d'un essai en cours de la drogue, a déclaré que certains de ses patients ont bénéficié de la drogue. Il faut maintenant trouver un moyen d'identifier les patients qui vont bien sur le médicament, at-elle ajouté.
Le syndrome de fatigue chronique est peu compris, et l'approbation d'Ampligen donnerait aux patients une certaine réputation auprès de leurs assureurs, dit Klimas. Même une seule thérapie approuvée, même si c'est une thérapie que je choisis de ne pas utiliser, serait très utile lorsque je discute avec les compagnies d'assurance pour légitimer la maladie et qu'elle est suffisamment sérieuse pour nécessiter une intervention », a déclaré Klimas. Selon la société pharmaceutique, Ampligen est un nouveau type de médicament appelé un composé d'acide nucléique, qui utilise un ARN spécialement conçu pour cibler une variété de maladies. Hemispherx croit que le médicament a le potentiel de combattre le VIH, le cancer du rein et le mélanome en plus du syndrome de fatigue chronique.
On dit que le médicament agit en modulant les fonctions immunitaires et antivirales des cellules malades.
Un inconvénient c'est qu'il doit être perfusé deux fois par semaine, a déclaré Klimas.
Le fabricant du médicament n'a pas pu estimer le prix de détail, mais a déclaré que le coût de fabrication est d'environ 1 000 dollars par mois et par patient.
La FDA a refusé l'approbation d'Ampligen en novembre 2009 parce que de préoccupations au sujet de la façon dont deux études ont été menées - trop peu de patients, un changement de protocole et une fin précoce à une étude. Cette fois-ci, la FDA examinera une nouvelle analyse d'un résultat d'essai soumis en 2009, mais pas une nouvelle étude.
Il est possible qu'un manque de données à l'appui puisse à nouveau être approuvé. "Les problèmes de conduite multiple avec le procès suggèrent que les résultats doivent être interprétés avec prudence", a déclaré l'agence dans une lettre au comité. "Le procès de confirmation n'a pas réussi à reproduire" les résultats du premier procès.
En Septembre, la FDA a conduit une téléconférence avec les personnes atteintes du syndrome de fatigue chronique qui avaient utilisé le médicament. Ces rapports anecdotiques étaient largement positifs. Quel poids, le cas échéant, ces expériences de patients auront sur l'approbation du médicament n'est pas connue.
Certains experts pensent que le syndrome de fatigue chronique est un virus; d'autres croient que c'est une bactérie. Il peut commencer après une maladie dont le patient ne guérit pas tout à fait, ou les symptômes peuvent apparaître presque du jour au lendemain, dit McCleary.
Les symptômes incluent souvent une faiblesse pseudo-grippale. Le seul dénominateur commun est l'incapacité de faire presque n'importe quoi sans être totalement épuisé, a déclaré McCleary. Même des tâches simples comme la lecture d'un magazine peuvent déclencher une cascade de symptômes qui durent des jours ou des semaines, a-t-elle dit.
"C'est un épuisement écrasant", a déclaré McCleary. «Il y a une douleur dans les muscles et les articulations qui peuvent passer d'une partie du corps à l'autre, des maux de gorge, des migraines et des difficultés à s'endormir ou à rester endormi.»
Il existe également des symptômes mentaux. un «gros problème» avec la mémoire à court terme, McCleary noté.
La décision de la FDA est attendue au début de l'année prochaine. L'agence n'est pas tenue de suivre les recommandations de ses groupes consultatifs, mais elle le fait habituellement.
