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- pour remplacer un système immunitaire dysfonctionnel - dans le cas de la SEP, qui attaque les gaines de myéline des nerfs - avec un système qui reconnaît correctement ces nerfs comme le propre tissu du corps et ne les attaque pas. On parle parfois de «redémarrage» du système immunitaire, et l'espoir dans tous les cas est que le «nouveau» système immunitaire ne commence jamais à attaquer les cellules nerveuses comme l'ancien.
- "Je devenais désespéré", dit Bexfield de sa condition physique quand il s'est inscrit au procès en 2010. Au cours des six mois précédents, il était passé de l'occasion en utilisant une canne à l'aide d'un marcheur tout le temps, et sa dextérité et la cognition empirait rapidement. Il a dû s'entraîner avec sa sœur, une kinésithérapeute, pour pouvoir marcher sans aide jusqu'au 100 mètres pour se qualifier pour le procès, ce qui, selon lui, a créé «un stress important et majeur» à l'époque.
- Les améliorations spectaculaires qu'il a subies à la suite de la procédure, dit Bexfield, ont plus que compensé les risques et les désagréments qu'il a endurés. «Au cours des deux premiers mois, je suis passé de la marche à pied à 500 mètres.» Son brouillard cérébral s'est dissipé et ses forces se sont améliorées «à tous les niveaux».
- Environ la moitié des participants seront aléatoirement assignés à recevoir des greffes de cellules souches, tandis que l'autre moitié recevra le meilleur traitement médicamenteux possible, tel que déterminé sur une base individuelle. Les participants des deux groupes seront suivis pendant cinq ans.
HALT-MS est l'un des essais en cours les plus importants impliquant des greffes de cellules souches pour la SEP, et ses chercheurs visent à faire de la transplantation un traitement conventionnel contre la SEP. Mais d'abord, ils doivent comparer directement la transplantation avec les meilleurs traitements médicamenteux actuellement disponibles - ce qui est exactement ce que la phase 3 de l'essai va faire.
Si vous êtes potentiellement intéressé à participer à de futurs essais cliniques, ou tout simplement impatients Pour en savoir plus sur le traitement de la SP, voici un aperçu de ce que les chercheurs espèrent apprendre dans la prochaine phase de l'étude et de ce que cela peut signifier pour les participants.
La promesse des cellules souches
pour remplacer un système immunitaire dysfonctionnel - dans le cas de la SEP, qui attaque les gaines de myéline des nerfs - avec un système qui reconnaît correctement ces nerfs comme le propre tissu du corps et ne les attaque pas. On parle parfois de «redémarrage» du système immunitaire, et l'espoir dans tous les cas est que le «nouveau» système immunitaire ne commence jamais à attaquer les cellules nerveuses comme l'ancien.
Les greffes de cellules souches ont montré avec une efficacité mitigée. Dans une étude publiée en avril 2017 dans la revue
JAMA Neurology , les chercheurs ont constaté qu'au sein d'un groupe de 281 personnes atteintes de SP - dont la plupart avaient des formes progressives de SEP - qui avaient reçu le traitement entre 1995 et 2006 46 pour cent n'ont connu aucune progression de la maladie dans les cinq ans après leur transplantation. Les patients plus jeunes et ceux atteints de SEP rémittente étaient plus susceptibles de voir leur maladie stoppée par la procédure. Les greffes de cellules souches comportent également certains risques, notamment un faible nombre de cellules sanguines, des infections, des problèmes gastro-intestinaux, des caillots sanguins et des douleurs. Michael Racke, neurologue au Wexner Medical Center de l'Ohio State University à Columbus et chercheur dans l'essai HALT-MS, affirme que l'efficacité et la sécurité des greffes de cellules souches ont continué à s'améliorer depuis 2006,
Sur les trois principaux essais qui ont publié des résultats au cours des dernières années - y compris HALT-MS - tous ont montré un taux de réussite de 70% dans le blocage de l'activité de la maladie. cinq ans après la procédure. L'activité de la maladie a été mesurée soit par des rechutes, la progression de l'invalidité ou l'apparition de nouvelles lésions à l'IRM.
Comme dans toute la médecine, nous continuons à nous améliorer dans nos activités, note le Dr Racke. le taux de mortalité des greffes de cellules souches est passé d'environ 3,5 pour cent avant 2006 à environ 0,3 pour cent depuis lors.
Transplantation de cellules souches: une route difficile
Un participant à la phase 2 de HALT-MS était Dave Bexfield, Il est le fondateur et le rédacteur en chef d'ActiveMSers, un site de soutien pour les personnes atteintes de SEP qui mettent l'accent sur la condition physique et qui couvre également la littérature scientifique sur les greffes de cellules souches.
"Je devenais désespéré", dit Bexfield de sa condition physique quand il s'est inscrit au procès en 2010. Au cours des six mois précédents, il était passé de l'occasion en utilisant une canne à l'aide d'un marcheur tout le temps, et sa dextérité et la cognition empirait rapidement. Il a dû s'entraîner avec sa sœur, une kinésithérapeute, pour pouvoir marcher sans aide jusqu'au 100 mètres pour se qualifier pour le procès, ce qui, selon lui, a créé «un stress important et majeur» à l'époque.
Selon Bexfield, l'ensemble du processus de transplantation était «une route difficile», à cause des tests constants et en particulier des médicaments de chimiothérapie impliqués durant son séjour hospitalier de trois semaines. Après la première semaine, au cours de laquelle la chimiothérapie a été administrée, il se sentait encore «assez décent». Puis, dit-il, «la chimiothérapie a vraiment commencé à fonctionner. J'étais au lit pendant environ quatre jours consécutifs». vomissements.
Risque élevé d'infection
Bexfield s'est amélioré graduellement pendant le reste de son séjour et a réussi à éviter une infection grave - un problème que les chercheurs sont à l'affût lorsque le système immunitaire des participants est compromis. Même après avoir été libéré, Bexfield dit, "Votre système immunitaire est si bas, vous devez être très prudent sur chaque aliment que vous mangez, qui vous voyez. J'étais fondamentalement isolé. "
Les améliorations spectaculaires qu'il a subies à la suite de la procédure, dit Bexfield, ont plus que compensé les risques et les désagréments qu'il a endurés. «Au cours des deux premiers mois, je suis passé de la marche à pied à 500 mètres.» Son brouillard cérébral s'est dissipé et ses forces se sont améliorées «à tous les niveaux».
Ces améliorations ont duré environ quatre Bexfield dit: «J'ai remarqué que mes jambes ne fonctionnaient pas aussi bien.» Il est maintenant de retour à utiliser un marcheur tout le temps, mais dans tous les domaines sauf la marche, il se sent encore beaucoup mieux qu'avant transplantation. "Je ferais ce traitement 100 fois.
La prochaine phase: BEAT-MS
Lorsque HALT-MS commencera son essai de phase 3 (appelé BEAT-MS) au début de 2018, dit Racke, il recrutera environ 120 participants , âgés de 18 à 50 ans, atteints de SP rémittente. Pour être admissible à l'essai, dit-il, vous devez avoir échoué à atteindre des résultats positifs sur deux différentes thérapies modificatrices de la maladie, comme en témoigne une rechute sur l'un et l'activité IRM de l'autre.
Environ la moitié des participants seront aléatoirement assignés à recevoir des greffes de cellules souches, tandis que l'autre moitié recevra le meilleur traitement médicamenteux possible, tel que déterminé sur une base individuelle. Les participants des deux groupes seront suivis pendant cinq ans.
Racke souligne que, en plus d'examiner les résultats liés à la maladie, la phase 3 permettra également de comparer les coûts des traitements dans les deux groupes. Il note que de nombreux traitements médicamenteux pour MS coûtent entre 70 000 $ et 90 000 $ par année, alors que le coût d'une greffe de cellules souches à Ohio State durant la phase 2 se situait entre 40 000 $ et 100 000 $. Ce qui est encore plus important à souligner », dit Racke, c'est que les greffes de cellules souches ont fonctionné« significativement mieux chez les patients qui étaient en réalité bien pires. Nous espérons donc que ce sera une option importante pour les personnes qui ont une très mauvaise SEP. »
