La sclérose en plaques, une maladie auto-immune qui attaque le cerveau et la moelle épinière, est insidieuse. Il provoque des symptômes allant du mouvement limité à la fatigue profonde. Mais les traitements médicaux qui ralentissent la progression de la maladie sont maintenant disponibles et d'autres sont en préparation. Vous trouverez ci-dessous des informations sur les traitements émergents les plus prometteurs …
La sclérose en plaques (SEP) frappe généralement les personnes dans la fleur de l'âge - entre 20 et 50 ans - affectant l'équilibre, la parole et la coordination musculaire.
», explique Tim Coetzee, Ph.D., directeur de la recherche de la Société nationale de la sclérose en plaques.
Maladie inflammatoire progressive, la SEP détruit une membrane grasse appelée myéline, qui protège les femmes. fibres nerveuses dans le système nerveux central, ou le cerveau et la moelle épinière. Une fois la gaine de myéline détruite, les messages des nerfs s'interrompent, entraînant des symptômes allant de l'engourdissement à la perte de vision en passant par la paralysie.
«L'imprévisibilité de la SP peut être un obstacle à leur vie.
Certains, par exemple, peuvent devoir reconsidérer leur capacité à prendre soin d'un enfant ou à occuper un emploi.
La maladie affecte 2-3 fois Selon la National Multiple Sclerosis Society, le nombre de femmes et d'hommes est de 400 000 aux États-Unis.
Les chercheurs ne savent pas vraiment pourquoi les femmes sont plus sujettes à la SP. Certains spéculent que la génétique et les hormones féminines peuvent jouer un rôle, explique le neurologue Robert Glanzman, MD, chef du développement mondial de l'ocrelizumab pour le développement pharmaceutique chez Hoffmann-La Roche à Nutley, NJ.
Pourtant, l'avancement de la recherche revient à «Les recherches ont permis un diagnostic plus précoce et plus rapide», dit Coetzee. "Cela ouvre des opportunités pour un traitement précoce avec des traitements modificateurs de la maladie, le meilleur moyen de prévenir l'activité future de la maladie."
"Cela a également conduit à des traitements pour des symptômes spécifiques tels que la fatigue ou la marche. "Avant l'approbation par la FDA de la première des thérapies modificatrices de la maladie - l'interféron bêta-1b en 1993 - [les médecins n'avaient] aucune option pour modifier et ralentir la progression de la maladie", dit Coetzee.
"Maintenant, nous sommes capables de développer des thérapies [modifiant la maladie] qui ciblent des parties spécifiques du système immunitaire", dit-il. «Nous assistons à une expansion générale des stratégies de traitement, ce qui est vraiment une bonne nouvelle.»
Ici, des neurologues et des chercheurs développant de nouveaux traitements expliquent les médicaments les plus excitants contre la sclérose en plaques disponibles et à l'horizon. traitement # 1: Ocrelizumab
L'Ocrelizumab est un anticorps génétiquement modifié qui détruit les cellules B, un type de cellule immunitaire qui pousse le système immunitaire à attaquer le cerveau et la moelle épinière, dit le Dr Glanzman.
entraîné par les lymphocytes B. »
Pourquoi l'excitation?
Le médicament injectable est le premier produit à montrer des résultats positifs à la fois dans la forme progressive de la maladie et dans des formes récidivantes plus courantes, qui selon les analystes devraient
Les résultats d'une étude pivot de phase III sur le médicament dans la sclérose en plaques progressive primaire (SPPP) ont montré que l'ocrélizumab réduisait significativement la progression de l'incapacité clinique,
Pièges potentiels: "Nous nous inquiétons de tout médicament qui [modifie] le système immunitaire, qui protège le corps contre les infections et le cancer", explique le Dr Glanzman.
Mais selon Reuters, l'incidence des effets indésirables associés à l'ocrélizumab, y compris les infections graves, était similaire à celle du placebo.
En tant que médicament à base d'anticorps, il est susceptible d'être coûteux. Mais Roche, le fabricant de médicaments, n'a pas fourni d'estimations de prix, rapporte l'agence de presse. Disponibilité:
En février 2016, l'ocrelizumab (Ocrevus) a reçu la "FDA" pour le traitement de la SEP progressive primaire, selon Roche. Une décision finale de la FDA sur son approbation est attendue d'ici la fin de l'année
Traitement de la sclérose en plaques # 2: Thérapie par cellules souches
Le traitement aide la gaine myélinique à se régénérer avec des produits chimiques synthétiques qui activent une molécule appelée rétinoïde Selon Jeffrey K. Huang, PhD, chercheur principal du médicament à la MS Society Cambridge Centre pour la réparation de la myéline, Université de Cambridge, Angleterre. Ces molécules aident les cellules souches adultes à se transformer Dans les cellules productrices de myéline appelées «oligodendrocytes».
«Pour que la myéline soit régénérée dans la SEP, il faut qu'il y ait suffisamment d'oligodendrocytes dans la zone [endommagée]», explique Huang.
Pourquoi la SP? Les cellules nerveuses et les cellules qui produisent la myéline sont endommagées, mais il y a toujours des cellules oligodendrocytaires immatures qui peuvent théoriquement mûrir et aider à réparer la myéline.
C'est ce qui s'est passé lorsqu'on a injecté le médicament à des rongeurs.
passionnant car il démontre une possible cible de médicament pour la thérapie régénérative dans la SEP et une application potentiellement nouvelle pour les médicaments connus [les médicaments RXR] dans la réparation de la myéline, "dit Huang.
Pièges potentiels:" Les médicaments RXR n'ont pas été testés Disponibilité
: Les médicaments RXR, tels que le bexarotène, font l'objet d'essais cliniques pour d'autres maladies. Le bexarotène, par exemple, a été approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) en 1 pour le traitement du lymphome à cellules T.
D'autres études sont nécessaires avant de pouvoir être considérées. pour MS
Traitement de la sclérose en plaques # 3: Teriflunomide
Médicament oral, le tériflunomide modifie les réponses des cellules T immunitaires, qui endommagent le cerveau et la moelle épinière dans la SEP. Le médicament réduit l'inflammation et les attaques des cellules sur le cerveau, explique Coetzee. Pourquoi l'excitation?
Dans le premier essai de phase 3, le tériflunomide a réduit les taux de rechute jusqu'à 31,5% et diminué le nombre de lésions, ou des cicatrices, où les cellules immunitaires ont attaqué la gaine de myéline dans le cerveau.
Cela réduit également la progression des patients atteints de SP de près de 30%.
«Ce sont des résultats impressionnants». "C'est différent parce que c'est un médicament oral et cible une autre partie de la voie immunitaire que les autres médicaments actuels."
Il prévoit un moment où les médecins peuvent utiliser une combinaison de médicaments ciblant chacun une partie différente du système immunitaire.
Pièges potentiels: Il peut causer des dommages au foie, dit Coetzee. Le médicament semble élever les enzymes hépatiques, qui peuvent être le résultat de cellules endommagées ou de l'inflammation, selon la clinique Mayo. Selon National Institutes of Health, les problèmes hépatiques étaient les plus prononcés chez les patients qui avaient déjà une maladie du foie ou qui prenaient d'autres médicaments nocifs pour l'organe.
Aussi, "si vous devez passer à un autre médicament, vous devez attendre
Disponibilité:
Le tériflunomide approuvé par la FDA en septembre 2012
Traitement de la sclérose en plaques # 4: Laquinimod La laquinimod, un médicament administré par voie orale une fois par jour, est une petite molécule synthétique qui diminue les cytokines, molécules sécrétées par les cellules immunitaires qui attisent l'inflammation et attirent d'autres cellules immunitaires pour attaquer le cerveau.
Pourquoi? l'excitation?
«Il réduit la production de cytokines et réduit l'activité inflammatoire», dit-il. Dans l'un des deux essais de phase 3, les chercheurs ont constaté qu'il réduisait les taux de rechute de 23%, l'incapacité de 36%, et atrophie cérébrale, ou la perte de cellules nerveuses, par 33,8%.
En outre, la prise d'une pilule est plus pratique et confortable pour les patients atteints de SEP que l'injection ou l'injection de médicaments. «Bien que les patients puissent se faire des injections ou recevoir un proche, la plupart préféreraient ne pas en ressentir l'inconfort. Coetzee dit. «Les perfusions mensuelles nécessitent de se rendre à un site de perfusion ou au cabinet du médecin et de passer quelques heures hors de la journée de travail.»
Les options orales sont importantes car elles sont pratiques et peuvent améliorer la conformité. Certains patients présentaient des taux d'enzymes hépatiques temporaires et élevés, qui peuvent signaler une inflammation ou une lésion des cellules hépatiques.
Mais le laquinimod n'a pas entraîné de problèmes hépatiques dans les essais cliniques. aussi n'a pas montré autant de bénéfice par rapport à un placebo que certains autres médicaments », dit Coetzee. "Plus de données sont nécessaires pour montrer ses avantages."
Disponibilité:
Début 2014, les régulateurs européens ont recommandé que le laquinimod ne soit pas approuvé pour la commercialisation en Europe en raison des risques pour la sécurité du médicament. Pourtant, le fabricant reste engagé dans le développement de la laquinimod pour traiter la SP et espère obtenir l'approbation de la FDA d'ici 2018.
Traitement de la sclérose en plaques # 5: Alemtuzumab
L'alemtuzumab, un puissant anticorps, détruit les lymphocytes T et B Selon Aaron Miller, MD, directeur médical du Centre Corinne Goldsmith Dickinson pour la sclérose en plaques à la Mount Sinai School of Medicine à New York. Pourquoi l'excitation?
Dans un Étude de phase 2 de 2008, les personnes atteintes de SEP avaient une réduction de 74% du risque de rechute et de 71% du risque d'invalidité par rapport à l'interféron bêta 1-a, un médicament approuvé par la FDA.
MS est annuel », explique le Dr Miller. «Il est administré par voie intraveineuse tous les jours pendant cinq jours, puis le patient n'a plus de traitement pendant un an.»
La deuxième année, le patient n'a que trois jours de traitement. Pièges potentiels:
Environ 3% des La purpura thrombocytopénique immune (PTI), une maladie potentiellement grave qui réduit le nombre de plaquettes sanguines nécessaires à la coagulation, a été diagnostiquée chez les patients atteints de SEP.
Environ 20% des patients ont développé des problèmes thyroïdiens, comme une thyroïde sous-active ou hyperactive.
"Ces effets secondaires sont gérables avec une surveillance étroite par un médecin", dit Coetzee. Certains patients atteints de SEP ont également eu une réaction allergique à la perfusion, dit-il. Les chercheurs tentent de déterminer qui pourrait être vulnérable.
De plus, comme l'alemtuzumab altère le système immunitaire, il ouvre les patients à l'infection
Disponibilité:
La FDA a approuvé l'alemtuzumab en novembre 2014 pour traiter les formes récidivantes de SEP. Le médicament est administré par perfusion intraveineuse - pendant 5 jours consécutifs initialement et pendant 3 jours consécutifs un an plus tard, rapporte la FDA. Traitement de la sclérose en plaques # 6: Daclizumab
"Daclizumab
Leur expansion tue les lymphocytes T, qui provoquent une réponse inflammatoire chez les patients atteints de SEP.
Pourquoi l'excitation?
Dans l'étude de phase 2, le daclizumab réduire le taux de rechute de 54%, le nombre de lésions détectées par imagerie par résonance magnétique (IRM) de 69% et le risque d'incapacité de 57% à la dose la plus faible.
Il est également pratique: «Il est administré par injections peut faire [eux-mêmes], une injection par mois », dit le Dr Miller. C'est plutôt une amélioration: la plupart des médicaments injectables contre la SP doivent être administrés trois fois ou plus par semaine.
Écueils potentiels:
Comme avec tout médicament qui modifie le système immunitaire, les chercheurs sont préoccupés par le risque
Disponibilité:
"La DDA a approuvé le daclizumab (Zinbryta) en mai 2016 pour traiter les adultes atteints de formes récidivantes de SEP. La santé des femmes: Combien en savez-vous?
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