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LUNDI, 10 déc. 2012 - Il y a un an il semblait que Emily Whitehead, une intelligente et animée Philadelphie 7 ans- vieux, faisait face à la mort imminente. Depuis un certain temps, la jeune fille lutte contre la leucémie lymphoblastique aiguë, une forme agressive de la maladie habituellement traitée par chimiothérapie et autres médicaments à long terme. Bien qu'elle ait d'abord répondu aux traitements standard pour sa leucémie, Emily a continuellement rechuté, d'abord en octobre 2011, puis de nouveau, en février 2012.
«On nous a dit que nous étions à 48 heures avant de prendre une décision, ou elle pourrait commencer Tom Whitehead, le père d'Emily dans une vidéo filmée par l'hôpital pour enfants de Philadelphie.
Alors, avec une lueur d'espoir, les parents d'Emily se sont tournés vers les enfants pour ce que leurs médecins disent être un traitement révolutionnaire de la leucémie. Les cellules T sont des lymphocytes, des globules blancs qui font partie intégrante de la capacité du système immunitaire à combattre les cellules B leucémiques. Les lymphocytes T d'Emily ont été conçus pour «s'attaquer aux cellules cancéreuses et les tuer», a expliqué le pédiatre pédiatrique Stephan Grupp, MD, Ph.D. à l'hôpital pour enfants de Philadelphie.
Depuis qu'Emily a été traitée à l'hôpital en avril 2011, elle a elle est restée sans cancer et sa leucémie est considérée comme en rémission complète. En juin dernier, elle est rentrée chez elle et, depuis lors, elle est en bonne santé et est de retour à l'école.
"Nous avons examiné sa moelle osseuse pour la possibilité d'une maladie à deux points", a déclaré le Dr Grupp. «Nous l'avons examinée trois mois et maintenant six mois après le traitement, elle n'a aucune maladie.»
Nous avons ajouté Grupp: «Nous devons traiter un plus grand nombre de patients avant de comprendre quel pourrait être le taux de réussite.
Le traitement reçu par Emily, connu sous le nom de CTL019 ou CART19, a été développé pour la leucémie avancée qui ne répond pas aux traitements standards. Alors qu'une grande majorité des patients atteints de leucémie pédiatrique sont sensibles à la chimiothérapie, Emily fait partie d'une petite fraction qui ne voit pas de résultats durables, et chez qui les lymphocytes B dépassent les traitements de chimiothérapie.
Selon le National Cancer Institute, National Institutes of Health, la leucémie lymphoblastique aiguë est le cancer le plus commun diagnostiqué chez les enfants, représentant 23 pour cent des diagnostics de cancer chez les moins de 15 ans. Aux États-Unis, environ 30 à 40 personnes par million sont diagnostiquées avec ce type de leucémie. année.
Véritable espoir pour les patients atteints de cancer pédiatrique
Certains experts restent sceptiques quant à la promesse du traitement reçu par Emily. John Letterio, MD, oncologue pédiatrique du Rainbow Babies & Children's Hospital à Cleveland, dit qu'il n'est pas certain que le traitement sera aussi efficace chez tous les patients. "Mais pour voir des réponses complètes chez plusieurs patients, ce début de développement est très, très prometteur, il suggère que l'application sera significative, et certainement pour de nombreux patients offrira une option de traitement là où il n'y en a pas d'autre." > Les chercheurs travaillant avec Grupp ont déclaré que ce traitement par cellules T était en cours de développement depuis un certain temps. Dans une étude clinique précoce réalisée en août 2011, le traitement s'est avéré efficace chez 9 adultes sur 12 atteints de leucémie lymphoïde chronique (LLC)
. Mais il existe de sérieux inconvénients. Peu de temps après avoir reçu ses cellules T, Emily est devenue gravement malade. Les cellules T ont activé le système immunitaire d'Emily, et l'enfant a été envoyé en soins intensifs. Grupp a prescrit deux médicaments qui aident à cibler la réponse immunitaire, ce qui a permis de contrer les effets toxiques du traitement par cellules T, et maintenant Emily s'est complètement rétablie.
«Depuis, elle est super, elle a été heureuse et en bonne santé et est retournée à l'école à l'automne», a déclaré la mère d'Emily, Kari Whitehead, dans la vidéo. «CART19 était vraiment la seule option qui restait pour Emily, et même si nous ne savions pas comment ça allait fonctionner, parce qu'elle était la première enfant, nous avions encore l'impression de l'inscrire au procès - même si ça ne marchait pas. - cela leur donnerait un peu plus d'informations, et de ce fait ils apprendraient quelque chose et seraient capables d'aider d'autres enfants. "
