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Rarement, voire jamais, le virus du sida est considéré comme une bouée de sauvetage. Mais le virus qui a causé plus de 30 millions de morts pourrait sauver la vie de six enfants atteints de maladies héréditaires graves: la leucodystrophie métachromatique et le syndrome de Wiskott-Aldrich, selon deux études cliniques de l'Institut du Téléthon de San Raffaele (TIGET ) à Milan, en Italie, publié dans la revue Science. "Nous considérons le VIH comme un virus sérieux, mais au bout du compte, vous pouvez l'utiliser pour faire ce que vous voulez", a déclaré Demetre Daskalakis, MD , directeur médical du programme de soins ambulatoires du VIH à l'hôpital Mount Sinai de New York, qui n'était pas affilié à l'étude. «Si vous détournez le VIH et que vous lui transmettez un élément génétique dans une cellule, vous pouvez utiliser le mécanisme du VIH à votre avantage.»
En 1996, des scientifiques italiens du TIGET ont commencé à explorer les possibilités de manipuler le VIH. anomalies génétiques responsables de la leucodystrophie métachromatique et du syndrome de Wiskott-Aldrich. Des années de travaux de laboratoire réussis ont permis à l'équipe de recherche de tester leur technique sur 16 patients: six enfants atteints du syndrome de Wiskott-Aldrich et 10 enfants atteints de leucodystrophie métachromatique.
Ces deux troubles surviennent à cause de carences protéiques. Lorsque la déficience est dans le système nerveux, les enfants peuvent développer une leucodystrophie métachromatique. Si la déficience est dans le système immunitaire, les enfants pourraient développer le syndrome de Wiskott-Aldrich.
Cette nouvelle technique prend le virus VIH et le reconstruit dans un transporteur pour un gène thérapeutique créé par TIGET, qui permet aux cellules de restaurer la protéine manquante. Des parties utiles du virus VIH original sont conservées et combinées avec le gène thérapeutique pour former un vaccin.
"Le VIH est un très bon vecteur, une machine de génie génétique, et [ces chercheurs] en ont profité", a déclaré le Dr. Daskalakis. "Ils ont profité du mécanisme et lui ont permis de les aider."
Le virus manipulé est combiné avec des cellules souches prélevées sur la moelle osseuse des patients. Ces cellules souches modifiées, équipées du virus VIH reconstitué, sont ensuite réinjectées dans la moelle des patients.
Une fois à l'intérieur, les cellules souches sont capables de se reproduire, de créer plus de cellules thérapeutiques et de se répandre dans tout le corps. Ce processus est suffisant pour guérir le syndrome de Wiskott-Aldrich, car le trouble affecte directement les cellules sanguines qui sont traitées par les nouvelles cellules souches.
Cependant, la leucodystrophie métachromatique n'est pas guérie tant que les cellules souches modifiées n'atteignent pas le cerveau. encore plus de protéines que les patients atteints de ces maladies manquent. Une fois dans le cerveau, les cellules souches modifiées sont également capables de transformer les cellules endommagées en cellules thérapeutiques elles-mêmes.
Les six premiers patients, trois avec chaque trouble, ont montré des avantages significatifs de la thérapie, selon les deux études.
L'avenir du traitement des troubles génétiques
Les chercheurs sont convaincus que cette procédure est un moyen de traiter ces deux maladies, mais d'autres recherches sont encore nécessaires en raison du petit échantillon. Cependant, les scientifiques du TIGET espèrent également que cette méthode d'ingénierie des cellules souches pourra être encore plus largement utilisée à l'avenir.
"Jusqu'à présent, nous n'avions jamais vu un moyen de concevoir des cellules souches utilisant une thérapie génique aussi efficace et sûre Dans un communiqué de presse, Eugenio Montini, Ph.D., coordonnateur de l'analyse moléculaire des cellules des patients, a déclaré: «Ces résultats ouvrent la voie à de nouvelles thérapies pour d'autres maladies plus courantes.»
«Théoriquement, tout ce qui est carence enzymatique peut être traitée avec ce mécanisme. Le champ est largement ouvert à cela », a conclu le Dr Daskalakis. "La partie importante est que ce virus peut être utilisé en toute sécurité pour le génie génétique."
